Gentherapie zur Heilung von Erbkrankheiten

Die Idee, einen Gendefekt, der für eine schwere Erbkrankheit bei Patienten verantwortlich ist zu reparieren, ist so alt, wie die molekulare Genetik – und jetzt geht es erstmals.

Durch die rasante Entwicklung der zugehörigen Zellbiologie in Kombination mit der Nobelpreis-bedachten Genschere CRISPR-Cas9 gelingt es nun erstmals, Gendefekte zu heilen.

Einige der Therapien sind zugelassen oder kurz vor der Zulassung. Das Thema ist hoch komplex und bedarf einiger Grundlagen für das bessere Verstehen.

Professor Jahn klärt verständlich auf:

• wie funktioniert das alles

• für welche Erbkrankheiten ist es anwendbar

• wo liegen die Grenzen und Risiken

Das Ganze wird eine Reise in gerade geschehende Science-Fiction – kommen Sie mit.